Neurodegeneración y raras con más señal, trazabilidad y preparación clínica

Miramoon Pharma x IA MMI66: neurodegeneración y raras con más señal, trazabilidad y preparación clínica

1) Sobre Miramoon Pharma

Miramoon Pharma desarrolla fármacos first‑in‑class para enfermedades neurodegenerativas y raras con un primer programa en fase preclínica para retinosis pigmentaria (RP) y cuatro programas en lead nomination para DMD, DM1, ELA y Alzheimer, sustentados en compuestos que normalizan el calcio intracelular y protegen frente al daño por estrés oxidativo. Su candidato MP‑004, una pequeña molécula administrable por vía ocular, modula alostéricamente canales de calcio “leaky” mediante interacción con la proteína isomerasa FKBP12/RyR, con datos in vivo que muestran mejora de función retiniana en modelos rd10 y rd3, y estatus de designación de medicamento huérfano por FDA y EMA comunicado a nivel sectorial. La compañía, surgida como spin‑off de UPV/EHU y del instituto Biogipuzkoa, comunica una posición sólida de propiedad intelectual con patentes concedidas en múltiples jurisdicciones y un plan de desarrollo que abarca optimización, paquete preclínico regulatorio, CMC y preparación pre‑IND/IMPD para entrada clínica.miramoonpharma+5

2) Interacción de la IA de MMI66 para potenciar el trabajo de Miramoon Pharma (con resumen final)

• Orquestación “mecanismo→candidato→clínica”: MMI66 implementa data lineage desde descubrimiento y optimización de MP‑004 hasta paquete regulatorio, vinculando parámetros de química/biología (afinidad a FKBP12, modulación RyR, actividad ROS) con eficacia/seguridad in vivo y decisiones de avance.medicamentos-innovadores+1
• Diseño traslacional para RP: modelos que integran electroretinografía, histología y DMPK ocular para estimar exposición‑respuesta y definir dosis/vía/formulación, acortando ciclos y aumentando probabilidad de éxito en FIH.medicamentos-innovadores
• Expansión de plataforma: priorización de indicaciones (DMD, DM1, ELA, AD) por relevancia de disfunción de RyR/calcio y evidencia preclínica, con hojas de ruta y biomarcadores de mecanismo para reducir incertidumbre en nuevas líneas.medicamentos-innovadores+1
• CMC y calidad: gemelos de proceso para lotes técnicos y clínicos (GMP‑like→GMP), validación analítica, estabilidad y liberación, alineados al plan pre‑IND/IMPD y a requisitos de ODD.asebio+1
• Acceso y valor: marcos de impacto clínico y económico tempranos (WTP, reducción de progresión funcional, calidad de vida), preparando paquetes para socios y pagadores desde etapas preclínicas.medicamentos-innovadores

MMI66 · MAG Market Intelligence actúaría como columna vertebral de datos y decisiones para Miramoon, conectando mecanismo de calcio/RyR con diseño traslacional, CMC y acceso, para acelerar el salto a clínica de MP‑004 y desrisquear la expansión a DMD, DM1, ELA y Alzheimer.asebio+3

3) Fuentes

• Pipeline y mecanismo: programa líder en RP y cuatro en lead nomination (DMD, DM1, ELA, AD); compuestos que normalizan calcio y protegen frente a estrés oxidativo; modulación FKBP12/RyR comunicada en sesiones sectoriales.miramoonpharma+2
• Evidencia y estatus regulatorio: mejora funcional en modelos rd10/rd3; ODD para MP‑004 por FDA/EMA; plan pre‑IND/IMPD y CMC hacia clínica.asebio+2

1. https://www.miramoonpharma.com
2. https://www.medicamentos-innovadores.org/sites/medicamentosinnovadores/docs/PRODF530368.pdf?blobnocache=false
3. https://www.miramoonpharma.com/index.php/pipeline/retinitis-pigmentosa/
4. https://www.medicamentos-innovadores.org/sites/medicamentosinnovadores/docs/PRODF530364.pdf?blobnocache=false
5. https://www.asebio.com/en/news-events/news/miramoon-pharma-breakthrough-two-lead-candidates-show-promise-prestigious
6. https://www.asebio.com/en/news-events/news/miramoon-pharma-receives-orphan-drug-designation-mp-004
7. https://www.miramoonpharma.com/index.php/pipeline/
8. https://www.ciberisciii.es/media/3316619/memoriaciber023-eng.pdf
9. https://es.linkedin.com/in/anabelenespinosa
10. https://www.medicamentos-innovadores.org/sites/medicamentosinnovadores/docs/PRODF217800.pdf?blobnocache=false
11. https://magmarketintelligence.com