Terapia génica para cambiar el paradigma en Ataxia de Friedreich

Biointaxis y la IA de MMI6 · MAG Market Intelligence

Biointaxis es una spin‑off del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) en Badalona que desarrolla FRATAXAV, una terapia génica de nueva generación basada en vectores AAV para la Ataxia de Friedreich (FA), una enfermedad rara, hereditaria y neurodegenerativa sin tratamiento curativo. Su enfoque persigue restaurar los niveles de frataxina en los tejidos diana —sistema nervioso central y órganos periféricos, incluido el corazón— con el objetivo de frenar la progresión, prevenir el deterioro y recuperar capacidades motoras en pacientes.germanstrias

Los avances preclínicos son sólidos: el candidato ha mostrado eficacia en modelos murinos y perfiles de seguridad y biodistribución muy favorables en primates no humanos a dosis equivalentes a niveles de eficacia clínica, lo que permite a la compañía avanzar hacia la validación regulatoria. En paralelo, la Comisión Europea ha concedido 466.000€ para evaluar la terapia en iPSC y organoides 3D neuronales y cardíacos de pacientes, incluyendo la validación de biomarcadores propios que fortalecerán la evaluación clínica. Con estos hitos y la financiación pública obtenida en España, Biointaxis prevé iniciar el ensayo clínico en pacientes en 2026, tras solicitar la designación de medicamento huérfano y las autorizaciones a EMA y FDA.cincodias.elpais+1

El plan de valor de Biointaxis se centra en crear impacto significativo en fases tempranas (I+D, preclínica y primeros estudios en humanos) y licenciar derechos de producción y distribución a socios farmacéuticos con capacidades industriales. La tesis es clara: una terapia que alcance SNC y corazón, con expresión sostenida y un proceso CMC escalable, puede transformar el abordaje de la FA y sentar bases para otras enfermedades raras neurológicas. Para la comunidad inversora, la compañía mantiene una estrategia activa de financiación para acelerar CMC, lotes de escala, ensayos de potencia y trámites regulatorios.capitalcell+3

• Enlaces externos: Nota de IGTP sobre financiación y plan clínico; Campaña e información para inversores; Cobertura mediática sobre la financiación pública y hoja de ruta clínica.germanstrias+2
• Enlace interno: Contacto MMI66/MAG Market Intelligence: https://magmarketintelligence.com/contacto/

La IA de MMI66 · MAG Market Intelligence puede potenciar a Biointaxis con priorización de indicios de eficacia, diseño de narrativa regulatoria basada en biomarcadores y automatización de due‑diligence para acelerar partenariados e hitos clínicos.cordis.europa+2

1. https://www.germanstrias.org/en/news/543/the-development-of-a-gene-therapy-for-friedreich-s-ataxia-receives-2-17-million-in-new-public-funding
2. https://cincodias.elpais.com/companias/2024-10-23/la-startup-biotecnologica-biointaxis-capta-217-millones-del-ministerio-de-ciencia-y-la-comision-europea.html
3. https://capitalcell.com/en/campaign/biointaxis-2024/
4. https://biospain2025.org/team_mf/biointaxis/
5. https://elreferente.es/inversiones/biointaxis-capta-217-millones-de-euros-en-fondos-publicos/
6. https://cordis.europa.eu/project/id/101114192/reporting
7. https://www.biointaxis.com
8. https://es.linkedin.com/company/biointaxis
9. https://www.germanstrias.org/en/news/303/952-000-euros-for-the-igtp-spin-off-biointaxis-to-develop-gene-therapy-for-friedriech-s-ataxia
10. https://fedaes.org/un-proyecto-retos-colaboracion-para-el-desarrollo-de-terapia-genica-para-el-tratamiento-de-la-ataxia-de-friedreich/
11. https://www.germanstrias.org/en/news/94/new-igtp-spin-off-to-develop-gene-therapy-for-friedreich-s-ataxia-a-rare-neurodegenerative-disease
12. https://www.germanstrias.org/es/noticias/303/
13. https://startupshub.catalonia.com/startup/barcelona/biointaxis/5105
14. https://fedaes.org/nueva-spin-off-del-igtp-para-desarrollar-terapia-genica-contra-la-ataxia-de-friedreich/
15. https://www.cdti.es/noticias/el-cdti-innovacion-invierte-junto-con-nara-health-capital-i-fcr-en-biointaxis-empresa
16. https://www.linkedin.com/posts/flashtherapeutics_biotherapies-days-montpellier-activity-7262459040666976256-w8vB
17. https://planderecuperacion.gob.es/como-acceder-a-los-fondos/pertes/perte-para-la-salud-de-vanguardia
18. https://www.linkedin.com/posts/becky-johnson-kent-7496b373_atw25-activity-7283026421617156097-sHcA
19. https://www.asebio.com/sites/default/files/2022-07/Informe%20AseBio%202021.pdf